Magiska trick när gensaxen klipper till
Genredigering skapar nya medicinska genombrott under 2024.
Från The World Ahead 2024 publicerad i The Economist, översatt av InPress. ©2023 The Economist Newspaper Limited. Alla rättigheter förbehållna.
Natasha Loder, hälsoredaktör, The Economist
Nya läkemedel mot sicklecellssjukdom och betathalassemi, två genetiska blodsjukdomar, kommer att skapa rubriker 2024. Mest anmärkningsvärt är det första CRISPR-genredigerade läkemedlet, en historisk lansering i slutet av 2023. Genredigering använder molekylsaxar för att redigera DNA. Det är en mer exakt form av modifiering än genterapi, en äldre teknologi där man använde ett virus för att injicera en fungerande gen i en cell. Genredigering har utvecklats häpnadsväckande snabbt inom läkemedelsbranschen – mycket snabbare än genterapin, som varit långsam och svårutvecklad.
För sicklecellssjukdom lär en genredigerande behandling, exacel, utvecklad av Crispr Therapeutics och Vertex, bli godkänd strax före ett genterapiläkemedel från Bluebird Bio, lovocel. I båda fallen tas stamceller först från patientens kropp. Sedan genomgår de antingen redigering (exacel) eller transfektering med en viral vektor (lovocel) och återförs till kroppen, där de korrigerar den genetiska defekten. Effekten påstås vara livet ut.
Medveten frånkoppling
Kan de högteknologiska leveranskedjor som binder samman USA och Kina kopplas bort?
Men läkemedlen kommer att kosta över 2 miljoner dollar per patient. Till och med i USA får en del patienter svårt att få tag i dem. I fattigare länder, där de flesta med sjukdomen lever, kommer de att vara helt utom räckhåll.
Den stora flexibiliteten i genredigeringstekniken och dess förmåga till inriktning på icke-genetiska sjukdomar, innebär att den har en särskilt ljus framtid. Under nästa år väntar framsteg i Crispr Therapeutics och Caribou Biosciences arbete med att utveckla lättillgängliga produkter för att behandla cancer och andra sjukdomar.
Immunsystemets arbetshäst, T-cellen, kan samlas in från donatorer och omprogrammeras, via genredigering, för att bekämpa cancer utan att utlösa en immunavstötning i patientens kropp.
Denna metod innebär att kraftfulla CAR-T-behandlingar inte längre behöver tillverkas individuellt, till hög kostnad för varje patient. Crispr Therapeutics utvecklar liknande teknik för att ersätta insulinproducerande celler i bukspottkörteln. Det görs också satsningar på genredigering ”in vivo”, så att genredigerande behandlingar ska kunna föras in i kroppen genom att förpackas i lipidnanopartiklar.
Genredigeringstekniken går framåt på andra sätt också. Verve Therapeutics fokuserar på hjärt-kärlsjukdomar med hjälp av en mer exakt slags genredigering kallad ”basredigering”, där man kan ändra en enskild bas i genomet utan att skada DNA-molekylen i sig. Håll koll på nyheter om deras nya satsning på kolesterolsänkande behandling. En annan behandling, EBT101 från Excision, syftar till att bota hiv med hjälp av genredigering, och de slutför rekryteringen av patienter för sin första fas 1-studie under 2024.
Bland andra höjdpunkter 2024 finns ett efterlängtat beslut om ny antibiotika för urinvägsinfektioner, där det finns omfattande resistens mot befintliga läkemedel; två ”femvalenta” meningokockvaccin som skyddar mot ett brett spektrum av serotyper av hjärnhinneinflammation, och ett banbrytande ”mikroinvasivt” ögonimplantat som kontinuerligt tillför pyttesmå doser av ett läkemedel mot glaukom. Det utlovar betydligt bättre resultat än ögondroppar, som patienter ofta glömmer att ta regelbundet. Ytterligare en spännande ny behandling att hålla ett öga på, så att säga, under nästa år.
Så här jobbar Världen Om med kvalitetsjournalistik: Vi väljer ut artiklar. analyser, data och intervjuer från The Economist som täcker in geopolitik, vetenskap, livsstil, affärer och kultur. The Economist har funnits sedan 1843 för att "stärka kampen för intelligent upplysning i syfte att motverka okunskap som hindrar framsteg och utveckling."
